Reino Unido va por la edición genética CRISPR, aprueba terapia para corregir trastornos sanguíneos hereditarios

HERMOSILLO, Son.- En un hito para la medicina, el Reino Unido ha dado luz verde a la primera terapia del mundo que utiliza la revolucionaria herramienta de edición genética llamada Crispr. La terapia, llamada Casgevy, fue aprobada por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Esta terapia está diseñada para tratar dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia falciforme y la beta talasemia.

Estas enfermedades, causadas por errores en los genes de la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno en los glóbulos rojos, son condiciones de por vida que pueden ser dolorosas e incluso mortales. Casgevy, desarrollado por las empresas Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, utiliza la herramienta Crispr para editar genes defectuosos y restaurar la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina funcional.

Este avance histórico marca la primera vez que se aprueba un medicamento que emplea la poderosa herramienta de edición genética Crispr. Los ensayos clínicos sugieren que Casgevy puede aliviar los síntomas de estas enfermedades, ofreciendo una alternativa a los trasplantes de médula ósea o las transfusiones de sangre periódicas.

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La CEO de Vertex, Reshma Kewalramani, lo describió como "un día histórico en la ciencia y la medicina". Además, el presidente de Crispr Therapeutics, Samarth Kulkarni, espera que esta aprobación sea solo el comienzo de muchas aplicaciones exitosas de esta tecnología.

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Aunque la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aún está evaluando Casgevy, se espera una decisión positiva a principios de diciembre. La herramienta Crispr, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, ha transformado la biología desde su descubrimiento hace poco más de una década, otorgando a sus descubridores el Premio Nobel de Química en 2020.

Aunque este avance ofrece esperanza para aquellos afectados por estas enfermedades sanguíneas, hay preocupaciones sobre posibles consecuencias no previstas de las modificaciones genéticas y el acceso a estas terapias. Aún así, este logro representa un paso significativo hacia el uso generalizado de la edición genética en la medicina, marcando un nuevo capítulo en la búsqueda de tratamientos efectivos y curas para enfermedades genéticas.