¿Qué es MicroRNA?: Investigadores de esta rama ganaron el Nobel de Medicina 2024

En los años 80, los científicos Victor Ambros y Gary Ruvkun descubrieron una nueva molécula llamada microRNA, un hallazgo que desafió las creencias sobre cómo funciona el ADN en nuestras células. Este descubrimiento fue tan importante que en 2024 ganaron el Premio Nobel de Medicina por su trabajo. Pero, ¿qué es el microRNA y por qué es tan relevante?

El dogma central y el papel del microRNA

Primero, vamos a entender lo básico. El ADN es el material genético que contiene las instrucciones para todas las funciones del cuerpo. Es como un libro de recetas que dice qué proteínas se deben hacer. Según el “dogma central” de la biología, el proceso funciona así: el ADN se convierte en ARN (otro tipo de material genético), y luego ese ARN se traduce en proteínas, que son las responsables de hacer el trabajo en nuestras células. Sin embargo, el microRNA es diferente.

El microRNA es un tipo especial de ARN que no se convierte en proteínas. En lugar de eso, su trabajo es controlar otros ARN que sí producen proteínas. En otras palabras, actúa como un interruptor que puede apagar o encender genes, lo que significa que tiene el poder de influir en qué proteínas se fabrican y en qué momento. Esto lo convierte en un “regulador maestro” del genoma.

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MicroRNAs y las enfermedades

Una de las razones por las que el microRNA es tan importante es que puede afectar muchas funciones celulares a la vez. De hecho, un solo microRNA puede controlar entre 10 y 100 genes que producen proteínas. Esto significa que si un microRNA no funciona correctamente, puede descontrolar muchos procesos en el cuerpo, lo que puede llevar a enfermedades.

Por ejemplo, en 2002, los científicos descubrieron que ciertos microRNAs faltaban en pacientes con leucemia linfocítica crónica, un tipo de cáncer de sangre. Estos microRNAs normalmente ayudaban a bloquear el crecimiento de las células cancerosas, por lo que su ausencia contribuía al desarrollo del cáncer. Desde entonces, se han encontrado más de 2,000 microRNAs en humanos, muchos de los cuales están alterados en varias enfermedades.

Un ejemplo importante es el microRNA llamado miR-34a, que es crucial para evitar el crecimiento de células cancerosas. En más de la mitad de los cánceres, miR-34a tiene una actividad reducida, lo que aumenta el riesgo de que se desarrolle cáncer.

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Usando microRNAs como tratamientos

Los científicos están explorando cómo los microRNAs podrían usarse para tratar enfermedades como el cáncer, enfermedades del corazón y enfermedades neurodegenerativas. La idea es que si podemos corregir el mal funcionamiento de los microRNAs, podríamos detener o incluso revertir la enfermedad. Sin embargo, llevar estos tratamientos a la práctica ha sido un desafío.

Uno de los principales problemas es cómo hacer que los microRNAs lleguen a las células enfermas sin dañar las células sanas. A diferencia de las vacunas, que son fácilmente absorbidas por las células del sistema inmune, los tratamientos con microRNA deben “engañar” al cuerpo para que no los ataque como si fueran invasores. Esto hace que sea difícil entregarlos exactamente donde se necesitan.

La solución: Ligandos y microRNAs más estables

Para resolver este problema, los científicos han desarrollado métodos que ayudan a que los microRNAs se dirijan específicamente a las células enfermas. Un enfoque prometedor es unir el microRNA a un ligando, una pequeña molécula que se adhiere a ciertas proteínas en la superficie de las células. Algunas células enfermas, como las células cancerosas, tienen más proteínas específicas en su superficie, lo que permite que el microRNA se dirija directamente a ellas.

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Por ejemplo, un tipo de ligando llamado folato (vitamina B9) se ha utilizado para dirigir microRNAs a células cancerosas que tienen muchos receptores de folato en su superficie. Los científicos han creado una molécula llamada FolamiR-34a, que combina folato y miR-34a, y han demostrado que puede reducir el tamaño de tumores de mama y pulmón en ratones.

Otro reto es que los microRNAs son inestables y se descomponen rápidamente en el cuerpo, lo que significa que los pacientes tendrían que recibir muchas dosis. Para solucionar esto, los científicos están modificando los microRNAs para hacerlos más estables y duraderos en el cuerpo, lo que reduciría la cantidad de veces que los pacientes necesitan tratamiento.

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El futuro de los microRNAs en la medicina

Aunque todavía hay muchos desafíos por superar, los avances en la investigación sobre microRNAs han abierto nuevas posibilidades para tratar enfermedades que antes eran muy difíciles de manejar. Los descubrimientos de Ambros y Ruvkun han revolucionado nuestra comprensión del genoma y han proporcionado una nueva herramienta poderosa para la medicina del futuro. Mientras los científicos continúan perfeccionando la entrega y la estabilidad de los microRNAs, es probable que en los próximos años veamos tratamientos más efectivos basados en esta tecnología revolucionaria.

Artículo original publicado en The Conversation